㈜알앤엘바이오는 2월 7일 식품의약품안전청에 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 치료제인 알앤엘-아스트로스템의 뇌성마비 치료효과 확증을 위한 상업임상시험 허가 신청을 완료했다고 밝혔다.

이번에 신청한 상업임상시험은 알앤엘-아스트로스템의 적응증 추가로서 뇌성마비에 대한 치료 효과의 확인 및 확증이 목적이며, 뇌성마비 환자 45명을 대상으로 약 11개월 간 그 효능을 강동경희대병원과 베데스다병원에서 평가할 계획이다.

뇌성마비에 대한 알앤엘-아스트로스템의 효과를 카우프만 지능검사(K-ABC:Kaufman Assessment Battery for Children), 대동작운동기능평가(Gross Motor Function Measure, GMFM), 손기능평가(box and block test), 근육의 경직 평가(Modified Asworth Scale, MAS), 수지력검사(finger tapping test), 뇌단일광자단층촬영(Brain SPECT), 자기공명영상(MRI)를 통해서 평가한다.

알앤엘-아스트로스템은 이미 서울대학교병원 임상의학연구소에서 독성 및 발암성 시험을 거친 뒤, 척수손상 환자를 대상으로 샘안양병원에서 안전성을 평가하는 임상 1상을 진행하여, 정맥 내 투여에 대한 안전성을 확인하였고 이러한 결과를 식약청에 보고했으며, 지난 2011년 2월 Stem Cells and Development 지에 Safety of intravenous infusion of human adipose tissue-derived mesenchymal stem cells in animals and humans. 라는 제목으로 논문을 발표한 바 있다.

또 알앤엘바이오는 사회복지법인 베데스다생명재단과 함께 뇌성마비 어린이 줄기세포 무료 치료지원 사업을 시행중이며, 이에 대한 개선 효과가 확인된 사례를 국제 학술지에 발표했다.

알앤엘바이오는 이 임상시험을 거쳐 2014년까지 알앤엘-아스트로스템을 실용화한다는 계획이다.

알앤엘바이오 줄기세포기술원장인 라정찬 박사는 “자가 성체 줄기세포 기술을 이용해 뇌성마비등 난치병 정복을 함으로써 고귀한 생명을 구원한다는 사명을 최대한 빨리 실천하는데 최선을 다하겠다.”고 전했다.

뇌성마비는 신경근육계의 결함이 단일 혹은 다발성으로 발생한 미성숙한 뇌의 비진행적 손상의 원인으로 발생하며, 결과적으로 운동기능과 감각통합의 손상이 발생하는 장애이다.

건강보험심사평가원 자료에 따르면, 국내 뇌성마비 유병률은 남아가 1000명당 3.5명, 여아 2.8명으로 평균 3.2명인 것으로 나타났다.