로슈社가 프랑스 마르세이유에 소재한 생명공학기업 트로포스社(Trophos)를 최대 4억7,000만 유로를 지불하는 조건으로 인수키로 합의했음을 지난 16일 공표했다.

트로포스社는 유전성 신경근 장애의 일종인 척수성 근위축증(SMA) 치료용 신약후보물질 올렉소짐(olesoxime 또는 TRO 19622)의 개발을 진행 중인 희귀질환 개발 전문기업이다.

척수성 근위축증은 소아 6,000~10,000명당 1명 꼴로 발생하는 희귀질환이지만, 이 증상이 나타나는 데 관여하는 ‘변이 SMN1 유전자’를 갖고 있는 인구 수가 미국과 유럽에서 최대 2,000만명에 달할 것이라 추정되고 있는 형편이다. 아울러 매개자들 대부분은 그 같은 사실을 인지하지 못하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

올렉소짐은 임상 2상 시험에서 2형 및 보행불능성 3형 척수성 근위축증 환자들에게서 신경근육 기능을 유지시켜 줄 뿐 아니라 합병증 발생을 감소시키는 데도 괄목할 만한 효과를 발휘했음이 입증된 상태이다.

이 같은 시험결과는 지난해 4월 26일~5월 3일 미국 펜실베이니아州 필라델피아에서 열렸던 제 66차 미국 신경의학회(AAN) 학술회의 석상에서 처음으로 공개되어 관심을 불러모은 바 있다.

로슈社 글로벌 신약개발 부문의 산드라 호닝 사장 겸 최고 의학책임자는 “이번에 성사된 인수계약은 로슈가 증상이 중증인 데다 아직까지 효과적인 치료제가 부재한 척수성 근위축증 치료제를 개발하기 위해 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라고 말했다.

호닝 사장은 또 트로포스社와 프랑스 근이영양증협회(FMDA)에 의해 도출된 성과를 기반으로 올렉소짐의 후속단계 개발을 진행해 빠른 시일 내에 허가를 취득하고 환자들에게 공급이 이루어지도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

트로포스社의 크리스틴 플라셰 회장은 “척수성 근위축증이 환자와 가족의 일상생활에 커다란 영향을 미치고 있는 질환인 데다 현재 가능한 치료법이라야 지지요법이 전부”라며 “환자들에게 최초의 척수성 근위축 치료제를 선보일 수 있도록 하겠다는 목표를 이룰 수 있는 교두보를 구축한 것을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.